“레모넥스의 약물전달 플랫폼을 적용한 최초의 짧은 간섭 RNA(siRNA) 유전자 치료제 후보물질의 임상 1상 첫 환자 투약을 내일부터 시작할 예정입니다.”

원철희 레모넥스 대표는 11일 한국경제신문 주최로 열린 ‘2022 대한민국 바이오투자 콘퍼런스(KBIC 2022)’에서 “레모넥스는 지질나노입자(LNP)가 아닌 다른 약물전달 제형으로 메신저 리보핵산(mRNA) 치료제를 개발하는 기업 중 가장 많이 앞서 있다”며 이같이 말했다.

레모넥스는 독자적인 약물전달 플랫폼 ‘디그레이더볼(DegradaBALL)’을 기반으로 리보핵산(RNA) 유전자 치료제를 개발하고 있다. RNA 의약품에 의한 전신 부작용을 최소화한다는 목표다. 

원 대표는 “코로나19 대유행 상황에서 백신 접종 과정 중 많은 사람이 LNP 약물전달 제형으로 인한 부작용으로 어려움을 겪었다”며 “이에 안전한 RNA 유전자치료제 또는 mRNA 백신에 대한 세계 시장의 관심과 수요가 높아지고 있다”고 말했다.

디그레이더볼은 내부에 수많은 기공을 가진 다공성 약물전달 기술이다. 원 대표는 “디옥시리보핵산(DNA), RNA, 항원 단백질 등을 기공 내부에 담지해, 분해효소로부터 약효 성분을 보호하면서 표적 조직이나 세포 내로 약리활성물질(API)을 효과적이고 안전하게 전달할 수 있다”고 설명했다.

또 투약한 부위에서 오랫동안 단백질 성분이 유지되고 전신 부작용을 최소화했다는 설명이다. 면역항암제와 병용 투여를 통해 치료 효능을 향상 시킬 수 있도록 개발했다고 했다.
 

레모넥스의 ‘LEM-S401’은 디그레이더볼을 적용한 최초의 siRNA 유전자 치료제 후보물질이다. 비대흉터의 예방 및 치료효과를 가지는 siRNA 유전자치료제다. 지난 4월 국내 임상 1상을 승인받았다. 내일부터 첫 환자 투약을 시작할 예정이다.

원 대표는 “피하투여로 진행하는 LEM-S401 임상으로 디그레이더볼 기술의 안전성을 평가할 예정”이라며 “일반적으로 약물전달체는 약리활성이 없는 물질이기 때문에 전임상 효력평가 및 독성평가, 임상 1상을 통해 안전성을 확인하면 실질적인 개발을 완료했다고 볼 수 있을 것”이라고 했다.

이중 RNA를 담지한 면역항암제 ‘LEM-S403’도 개발 중이다. 무반응성 고형암종의 종양미세환경을 표적해, 면역관문억제제의 효과를 개선시키기 위해 개발하고 있다고 했다. 

 

출처: https://www.hankyung.com/it/article/202207110596i