RNA 유전자치료제 개발 전문기업 레모넥스는 식품의약품안전처로부터 자사 약물전달 플랫폼 기술인 DegradaBALL을 적용한 siRNA 유전자치료제 LEM-S401의 임상 1상 IND(임상시험계획)를 15일 승인 받았다고 18일 밝혔다.

LEM-S401은 비대흉터의 예방 및 치료 효과를 가지는 siRNA 유전자치료제로써, 기존 약물전달체 없이 siRNA만 과량 주사하는 방법 대신 자사 약물전달 원천기술인 DegradaBALL에 siRNA 유전자치료물질을 탐지하여 안전성과 약효면에서 기존 siRNA 치료제와는 차별화된 비대흉터 치료 옵션을 제공할 수 있을 것으로 회사는 기대하고 있다.

특히 삶의 질이 높아지면서 아시아인과 같은 유색인종에서 외과적 수술이나 재건수술 후 3배 이상 높은 수준으로 발생되는 비대흉터의 발생을 최소화시키거나 기발생한 수술 흉터 제거에 적용이 가능할 전망이다.

이번 임상은 약물전달 플랫폼 기술인 DegradaBALL이 적용된 RNA 유전자치료제로써, 건강한 사람을 대상으로 안전성을 평가하도록 설계하였다. 이를 통해, LEM-S401뿐만 아니라, 자사가 개발하는 이중-RNA 면역치료제 LEM-S403과 mRNA-DegradaBALL 백신 개발에도 속도를 낼 예정이다.

레모넥스 원철희 대표는 “코로나19 팬더믹 상황에서 세계인들의 백신접종 과정에 많은 사람이 LNP 약물전달 제형으로 인한 부작용으로 어려움을 겪었다. 상대적으로 안전한 RNA 유전자치료제, 그리고 mRNA 백신에 대한 글로벌 시장의 관심과 수요가 높아졌다. 금번 LEM-S401 개발을 통해 자사약물전달 원천기술인 DegradaBALL의 안전성을 확인함으로써, 글로벌 RNA 유전자치료제 개발 시장에 DegradaBALL 기술을 적극 알릴 수 있을 것으로 기대한다”며 “기존 RNA 유전자치료제 시장에서 사용 가능한 약물전달 기술은 liposome, Gal-NAC, LNP 정도로 매우 제한적인 상황에서 DegradaBALL 기술은 siRNA, mRNA, cytokine 등에 적용 가능한 플랫폼 기술로써, 향후 다양한 파트너사들과 공동연구개발, 제형 변경 임상, 기술이전 등 다양한 비즈니스 개발 프로그램을 계획하고 있다”고 밝혔다.

한편, 레모넥스는 2013년 원철희 대표와 서울대학교 화학부 민달희 교수가 공동 설립한 바이오벤처 기업으로 기초기술의 플랫폼화와 전임상 개발에 오랜 시간을 투자하였으며, 2021년 중소벤처기업부와 기술보증기금으로부터 예비유니콘에 선정되었다.

레모넥스는 코로나19 팬더믹 이후 국내 RNA 유전자치료제 원천기술 개발에 대한 저변이 부족한 상황에서 DegradaBALL 약물전달기술을 대한민국, 미국, 일본 등에서 특허등록을 받았다. 또한 민달희 교수는 중소기업의 기술혁신에 기여한 공적을 인정받아 2021년 중소벤처기업부장관 표창을 수상한바 있다.

[ 출처 : 레모넥스, DegradaBALL 약물전달기술 기반 'siRNA 유전자치료제' 임상 1상 승인, 약업신문=권혁진기자, 2022.04.18 18:57 ]